Das therapeutische Potenzial von RNAi

Einer der größten wissenschaftlichen Fortschritte des letzten Jahrzehnts war die RNA-Interferenz: ein natürlicher Prozess, den Organismen von der Mohnblume bis zum Menschen nutzen, um die Expression bestimmter Gene auszuschalten. Das Potenzial der Entdeckung wurde durch die heutige Ankündigung weiter unterstrichen, dass der Nobelpreis für Physiologie oder Medizin an die amerikanischen Forscher Andrew Fire und Craig Mello für ihre bahnbrechenden Arbeiten zur RNAi geht.

Während Wissenschaftler das therapeutische Potenzial von RNAi schon früh erkannten, blieben viele auf dem Gebiet skeptisch, ob RNAi zu einer wirksamen Therapie weiterentwickelt werden kann. Bis heute war die Technik als wissenschaftliches Werkzeug am erfolgreichsten, um die Funktion bestimmter Gene zu untersuchen.

Aber das Blatt kann sich wenden, sagt Phillip Sharp , ein MIT-Professor, der 1993 den Nobelpreis für Medizin erhielt. Sharp ist auch Mitbegründer und wissenschaftlicher Berater von Alnylam , ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Cambridge, MA, das RNAi-Therapeutika entwickelt. Er sprach am Mittwoch auf der Emerging Technologies Conference und teilte dann seine Gedanken zu den Aussichten für RNAi-basierte Therapien mit Technologieüberprüfung .



Ist es möglich, einen Menschen zu klonen?

Technologieüberprüfung : Wo stehen wir bei der Entwicklung von RNAi-basierten Therapien?

Phillip Sharp : Wenn man das Feld aus translationaler Sicht betrachtet, ist es noch früh. Aber die Technologie schreitet eindeutig voran, und wir können die ersten Produkte vor einem Jahrzehnt sehen. Tatsächlich laufen derzeit mehrere klinische Studien im Frühstadium. Eine Studie zur Makuladegeneration verwendet RNAi, um zu versuchen, die Vaskularisierung der Netzhaut [Wachstum neuer Blutgefäße, die bei Makuladegeneration zu Narbenbildung führen können – zu kontrollieren – KINDER ]. Und Alnylam befindet sich im Anfangsstadium einer klinischen Studie, in der eine Behandlung für RSV (Respiratory Syncytial Virus) getestet wird. RSV ist ein häufiges Problem bei Säuglingen und ein unbehandeltes Problem bei älteren Erwachsenen, das lebensbedrohlich sein kann.

KINDER : Wie haben diese Fortschritte das Feld geprägt?

$ : Als wir 2002 mit Alnylam begannen, konnten wir nicht einmal die Pharmaunternehmen dazu bringen, mit uns zu sprechen. Sie waren sich einig, dass RNAi eine großartige Labortechnik ist, um auf Wirkstoff-Targets zu testen. Aber jetzt sind sie an dem Punkt angelangt, an dem sie denken, dass dies eine ernsthafte Behandlungsmethode sein könnte. Ich denke jetzt, basierend auf den Investitionen, die sie getätigt haben, würden sie sagen, dass es sehr wahrscheinlich ist, dass sich aus siRNA [kurze interferierende RNAs, eines der Moleküle, die an RNAi beteiligt sind] neue Behandlungsmethoden entwickeln. Die Frage ist nun, wie breit die Anwendungen sein werden.

KINDER : Was sind die größten Hürden bei der Entwicklung von RNAi-basierten Therapien?

$ : Es ist ein Lieferproblem. Wenn Sie RNA in die Zellen bringen können, dann sehen Sie einen signifikanten Effekt. Die Frage ist, wie man wasserliebende RNA durch die wasserhassende Zellmembran bringt? Die Menschen haben viele Ansätze verwendet, um dies zu überwinden, wie zum Beispiel die Konjugation eines RNA-Moleküls mit etwas anderem. Nanopartikel können zum Beispiel so konstruiert werden, dass sie auf bestimmte Zellen abzielen.

Ein wichtiges Papier, glaube ich, [wurde] veröffentlicht in Natur dieses Frühjahr von Alnylam. [Forscher steckten ein siRNA-Molekül, das auf ApoB abzielte, ein Protein, das an der Cholesterinsynthese beteiligt ist, in ein speziell entwickeltes Nanopartikel und injizierten die Partikel dann in einen nichtmenschlichen Primaten. – KINDER ] Die Überraschung war, dass die Behandlung nicht nur das Gen zum Schweigen brachte, sondern die Stilllegung über 14 Tage hinaus verlängerte. Diese Langlebigkeit ist wichtig, wenn Sie einmal im Monat jemanden behandeln können. Und die Behandlung wirkte in einer Dosierung, die für einen Menschen angemessen sein könnte.

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