Ein 850.000-Dollar-Preisschild für die Gentherapie sollte Sie nicht aus der Fassung bringen – noch nicht

Spark Therapeutics, Inc.



nach dem Entfernen des bedruckten Papiers

Der Preis von 850.000 US-Dollar für eine neu zugelassene Gentherapie für Blindheit verblüffte die Patientenvertreter, aber der Aufkleber-Schock könnte schnell nachlassen.

Viele teure Medikamente müssen Jahr für Jahr gekauft werden. Aber Gentherapien werden nur einmal verabreicht, mit potenziell dauerhaften Wirkungen.





Mark Trusheim, der das New Drug Development Paradigms-Programm des MIT leitet, sagt, dass Gentherapien die Medizin von einem Modell des Mietens von Behandlungen zu einem Modell des Kaufs langfristiger Gesundheitsverbesserungen verlagern.

Die Herausforderung ist, als würde man vom Wohnungsmieter zum Käufer einer Eigentumswohnung und sei schockiert über den Kaufpreis, sagt er.

Das in Philadelphia ansässige Unternehmen Spark Therapeutics gab gestern bekannt, dass es plant, 425.000 US-Dollar pro Auge für Luxturna zu verlangen, die erste Gentherapie für eine Erbkrankheit, die den US-Markt erreicht.



David Mitchell, Gründer und Präsident der Interessenvertretung Patients for Affordable Drugs, befürchtet, dass die Behandlung für Menschen mit Krankenversicherungsplänen mit hohem Selbstbehalt unerreichbar sein wird und diejenigen ohne Versicherung in den Bankrott treiben würde.

Allerdings zahlt kaum jemand den vollen Preis für Medikamente aus eigener Tasche. Darüber hinaus werden die Auswirkungen auf die Krankenversicherungen insgesamt nicht groß sein, da die Krankheit, die das Medikament behandelt, äußerst selten ist.

Ein Versicherer, Harvard Pilgrim Health Care, der 2,7 Millionen Menschen in Neuengland versichert, hat sich bereits verpflichtet, die Therapie von Spark zu bezahlen.

Das Biotech-Unternehmen sagt, es suche nach Wegen, um den Schlag abzumildern. Es sagt, dass es den Versicherern einen Rabatt gewähren kann, wenn sich das Sehvermögen der Patienten innerhalb von zweieinhalb Jahren verschlechtert, und es arbeitet mit Medicare und Medicaid zusammen, damit die US-Regierung in Raten zahlen kann.



Luxturna von Spark wurde im Dezember von der US-amerikanischen Food and Drug Administration für Patienten zugelassen, die eine genetische Mutation im Gen aufweisen RPE65 Gen, das degenerative Netzhauterkrankungen verursacht.

Die Therapie, die in das Auge injiziert wird, enthält Millionen künstlich hergestellter Viruspartikel, die korrekte Kopien des Gens enthalten. Die Behandlung verbessert das Sehvermögen, stellt es jedoch nicht vollständig wieder her.

Ken Mills, CEO von Regenxbio, einem Gentherapieunternehmen mit Sitz in Rockville, Maryland, sagt, dass der hohe Preis von Luxturna möglicherweise nicht viel darüber aussagt, was zukünftige Gentherapien kosten werden.

Wenn Sie sich die Geschichte der Biotechnologie ansehen, definieren die ersten zugelassenen Produkte nicht unbedingt den Markt, sagt er.

Der wahre Test könnte kommen, wenn Spark und andere Unternehmen damit beginnen, die Genehmigung zum Verkauf von Genersatztherapien für Krankheiten wie Hämophilie und Sichelzellenanämie zu erhalten, die Zehntausende von Menschen in den USA betreffen.

Mitchell sagt, er sei nicht optimistisch, dass die Preise für Gentherapien sinken werden. Die Pharmaunternehmen werden immer noch das verlangen, was sie glauben, damit durchkommen zu können, sagt er.

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